Как лечат редкие болезни в России? Сколько тратит государство на медицинскую помощь орфанным пациентам? И какие комплексные решения готовят Правительство, ученые, врачи и общественники, чтобы решать проблемы граждан с жизнеугрожающими диагнозами? Об этом рассказала аналитик, руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» ФГБНУ Национальный Научно-исследовательский Институт Общественного здоровья имени Н.А. Семашко Елена Красильникова, выступая на конгрессе «Оргздрав-2020». Публикуем с некоторыми уточнениями текст выступления эксперта.
Термин «редкие (орфанные) заболевания» был закреплен в законодательстве России в 2011 году. При этом для пациентов с некоторыми редкими заболеваниями льготное лекарственное обеспечение было организовано уже в 1994-м. В 2008 году благодаря Государственной программе «высокозатратных нозологий» (далее — ВЗН) орфанные пациенты получили возможность лечиться за счет средств федерального бюджета, а в 2012-м сформирован Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности (далее — «редкие жизнеугрожающие заболевания»). В него включили 24 заболевания, препараты для лечения которых были зарегистрированы на тот момент на территории РФ, лечение пациентов с такими заболеваниями должны финансировать регионы. Важно, что в рамках указанных программ пациенты могут получать льготное лечение, не имея статуса «инвалид».
Высокая стоимость лекарственной терапии редких пациентов практически повсеместно стала большой проблемой для бюджетов регионов РФ, тем не менее, в период с 2013 по 2018 год совокупные расходы регионов на лечение таких пациентов выросли в 4 раза. В 2018 году соотношение трат федерального бюджета (на лечения 4-х редких заболеваний в программе ВЗН) и совокупного бюджета субъектов (на лечение 24-х редких жизнеугрожающих заболеваний) составляло 48% к 52%, в 2019-м — 64% (на 9 редких в программе ВЗН) к 36% (на 19 редких жизнеугрожающих), а в плановом 2020-м — 79% (на 11 редких в программе ВЗН) к 21% (на 17 редких жизнеугрожающих).
Как лечат орфанные болезни в 2020-м
В этом году на лечение 11 редких заболеваний в рамках программы ВЗН планируется потратить 33,4 миллиарда рублей из федерального бюджета, что почти в 2 раза больше, чем двумя годами ранее на эти же цели для 4 орфанных болезней. Совокупные расходы региональных бюджетов, как запланировано, будут втрое ниже федеральных и составят чуть более 10 млрд рублей (это на 40% меньше, чем в 2018 году).
Есть целый ряд субъектов, которые в силу организационных моментов крайне недостаточно выделяют средств на лечение пациентов с орфанными заболеваниями. Среди них — Республики Алтай и Марий Эл, Тамбовская, Нижегородская, Самарская области, Чувашская, Кабардино-Балкарская Республики.
«Средний пациент»
Понятие «средний пациент» позволяет сравнивать программы. Например, в 2018 году человек, страдающий редким жизнеугрожающим заболеванием обходился региональному бюджету почти в 1,1 млн рублей, а плановые расходы на одного пациента, включенного в соответствующий федеральный регистр в 2020 году, составляют 807 600 рублей.
«Средний пациент», получающий лечение по программе ВЗН в 2018 году получал медицинскую помощь на сумму в 1 млн рублей, а благодаря федерализации заболеваний из регионального списка планируемые расходы в 2020 году на одного пациента, включенного в регистр указанной программы, составляют более 1,8 млн рублей.
Перевод орфанных пациентов, нуждающихся в дорогостоящей лекарственной терапии из региональной программы «редкие жизнеугрожающие заболевания» в Федеральную программу ВЗН существенно увеличил затраты последней и повысил расходы на одного пациента, включенного в регистр программы.
К 2020 году в федеральный регистр программы ВЗН из региональной программы «редкие жизнеугрожающие заболевания» включены 2081 пациент с заболеваниями: гемолитико-уремический синдром, мукополисахаридоз I, II, VI типов, юношеский артрит с системным началом.
Кроме того, в этом году произошла федерализация лекарственного обеспечения пациентов c апластической анемией неуточненной и наследственным дефицитом факторов II (фибриногена), VII (лабильного), X (Стюарта-Прауэра) в части лекарственных препаратов, уже включенных в программу ВЗН, номенклатура которых (к сожалению) недостаточна. Это значит, что часть пациентов с апластической анемией неуточненной и наследственным дефицитом факторов II, VII, X будут продолжать финансироваться из региональных бюджетов.
Потенциально две «волны» федерализации могли бы перевести на федеральный уровень лекарственного обеспечения 3 628 пациентов, что составило бы 15% от федерального регистра программы ВЗН.
Орфанная география
Пациенты с редкими заболеваниями расселены по территории России неравномерно. В зависимости от эпидемиологии конкретной территории в части субъектов отмечено максимальное сокращение регионального сегмента регистра за счет федерализации. Речь идет о Москве — 208 чел. (11%), Московской области — 87 чел. (н/д), Нижегородской области — 87 чел. (21%), Краснодарском крае — 85 чел. (13%), Республике Татарстан — 73 чел. (11%).
Некоторые регионы, несмотря на федерализацию, не получили существенного уменьшения расходов на орфанных пациентов. Так, в городе Севастополе, Костромской области и Ненецком автономном округе под федеральную программу были переданы всего по 1 пациенту, в Магаданской области и Республике Ингушетии — по 2.
Пациентов становится больше
С появлением устойчивого федерального финансирования для пациентов с отдельными редкими заболеваниями растет число таких пациентов в федеральном регистре, однако темпы роста нельзя назвать «взрывными». С 2018 по 2020 год количество пациентов с диагнозами «атипичный гемолитико-уремический синдром» (аГУС), «мукополисахаридоз» (МПС) I,II,VI типа, «ювенильным артритом с системным началом» (ЮАС) увеличилось всего на 5%. Однако на отдельных территориях количество пациентов с «федерализованными диагнозами» выросло существенно: в Брянской области — с 18 до 26, в Вологодской области — с 28 до 37, в Москве — со 129 до 208, в Калининградской области — с 7 до 17, в Краснодарском Крае — с 56 до 85.
Известно, что регионы передали на федеральный уровень не только реальные, но и потенциальные расходы, связанные с дефицитом средств (в том числе скрытым) на указанные цели.
В 68 регионах в 2018 году из 1613 пациентов с аГУС, МПС I,II,VI типа, ЮАС, включенных в федеральный перечень редких жизнеугрожающих нозологий, были обеспечены терапией только 855 человек.
При переводе на федеральное финансирование в ряде субъектов произошло значительное увеличение расходов на указанную группу орфанных пациентов по сравнению с расходами, которые нес регион: в Санкт-Петербурге (со 183,9 до 647,6 млн рублей), Иркутской (72,4 до 160,9 млн рублей), Кемеровской (с 24,3 до 46,2 млн рублей) и Тульской областях (11,1 до 37,2 млн рублей), а также в Республике Татарстан (48,7 до 262,1 млн рублей).
Планируемый регионами в 2020 году уровень обеспеченности пациентов с «редкими жизнеугрожающими заболеваниями» составит, как и в 2018 году, 58%. При этом по данным 68% субъектов РФ рост количества орфанных пациентов с 2018 по 2020 год составил 2%.
Свободные деньги — тоже больным
Освободившиеся за счет федерализации средства, как ожидалось, будут также направлены на медпомощь орфанным пациентам. Так 67 регионов РФ отчитались о сбереженном бюджете в 5,7 млрд рублей в 2019 году. Из них 3,1 млрд рублей распределили на лекарственное обеспечение больных с редкими диагнозами, получающих льготную терапию за счет региональных бюджетов. А 43 региона из 67 сообщили о 100% использовании высвободившихся средств.
Оценить ситуацию с редкими заболеваниями в стране можно также по такому показателю, как орфанное бремя. Это доля расходов на орфанных пациентов в региональных расходах на льготное лекарственное обеспечение в целом. В 2012 году она составляла в среднем 6%, в 2018-м — 17%, в 2019-м — 12%, примерно столько же — в 2020-м.
Несмотря на существенные изменения в финансировании лекарственного обеспечения больных с редкими диагнозами, в России по-прежнему есть проблема орфанного дефицита. Только 19 регионов страны сообщили о том, что они полностью обеспечивают своих пациентов. Среди них — Республики Бурятия, Дагестан, Карелия, Мордовия, Мурманская и Ростовская области, Камчатский Край и другие.
При этом в денежном эквиваленте совокупный дефицит бюджетов анализируемых регионов в 2020 году в 2,5 раза ниже дефицита 2018 года у тех же субъектов.
Вместо итогов и планы развития
Всего на территории РФ зарегистрировано 258 редких (орфанных) заболеваний. 17 из них занесены в региональную программу «редких жизнеугрожающих нозоологий», 11 — в федеральную программу ВЗН,
Сейчас существует порядка 27 новых редких заболеваний (около 16 тыс. пациентов), терапия для которых уже зарегистрирована или подана на регистрацию в РФ.
Решать проблемы орфанных пациентов планируется комплексно. Так в настоящий момент, в Комитете Государственной Думы РФ силами общественных объединений пациентов идет подготовка Национального плана (стратегии) в области редких (орфанных) заболеваний «Редкие 2020-2030». А ФГБНУ Национальный Научно-исследовательский Институт Общественного здоровья имени Н.А. Семашко разрабатывает дорожную карту, которая ляжет в основу проекта «Федеральной программы по редким (орфанным) болезням», который дополнит Государственную программу РФ «Развитие здравоохранения».
Справочно
Редкие (орфанные) заболевания — это болезни, которые имеют распространенность не более 10 случаев на 100 тысяч населения.
Государственная программа «высокозатратных нозологий» была принята в 2008 году. С 2019-го она была расширена, в нее добавили пять редких нозологий, а в 2020-м — еще две.
Материал подготовлен при поддержке ВШОУЗ.
