Развитие генетических технологий открыло возможность коррекции нарушений, являющихся причиной наследственных заболеваний, а также открыло широкие возможности терапии резистентных к стандартной терапии онкологических заболеваний. Основным инструментом доставки генетического материала в клетки в настоящее время являются вирусные векторы. Однако эта технология имеет множество недостатков и ограничений. Иммуногенность вирусных векторов является причиной побочных эффектов их введения, а также не позволяет применять их повторно. Ограничения емкости вирусного генома не позволяют доставлять многие терапевтические гены c длинными нуклеотидными последовательностями. В связи с этим крайне актуальным является разработка невирусных систем доставки нуклеиновых кислот, в том числе инструментов генетического редактирования, позволяющих обойти данные ограничения. Технологии, обеспечивающие эффективную доставку генов с длинными нуклеотидными последовательностями, в том числе систем редактирования генома, позволят расширить области применения генной терапии и значительно ее удешевить, сделав препараты генной терапии действительно доступными для российских пациентов. Каковы последние достижения в области генной терапии будущего? Какое влияние окажут новые технологии на спектр применения и доступность генной терапии? Какими возможностями обладают современные технологии безвирусной доставки генов? Какие существуют новые области терапевтического применения инструментов редактирования генома?
